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达雷妥尤单抗获批治疗AL型淀粉样变性病,给药仅需3至5分钟

其它 | 阅读量:200次

近日,美国FDA宣布,批准达雷妥尤单抗皮下制剂(Daratumumab,商品名:Darzalex Faspro)联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松(D-VCd方案),用于治疗新确诊的轻链(AL)淀粉样变性的成年患者。

达雷妥尤单抗是首个也是唯一一个获批治疗这种血细胞疾病的药物。

“狡猾”的淀粉样变性病

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淀粉样变性是一种罕见和潜在的致命性疾病,是由多种原因造成的淀粉样物在体内各脏器细胞间的沉积,致使受累脏器功能逐渐衰竭的一种临床综合征。其中,轻链(AL)型淀粉样变性最为常见。在中国,AL型淀粉样变性占淀粉样变性诊断患者的93%,发病率随年龄的增长而增加。

淀粉样沉积物在重要器官中积累并最终导致器官退化,但最常见的受累器官是心脏、肾脏、肝脏、脾脏、胃肠道和神经系统。

而且,该病极其“狡猾”,往往表现出与这些受累器官常见的、类似的非特异性症状,因此极易被器官的原发疾病掩盖。约1/3的患者在确诊前历经5以上的诊治,72%的患者在首次出现症状一年多后才被确诊。

由于诊断延迟,加上多器官受累,AL型淀粉样变性的患者预后较差,病死率高,约30%在确诊后一年内死亡。

目前,AL型淀粉样变性目前仍无法治愈,国内外尚无获批的药物。基于环磷酰胺/硼替佐米/地塞米松的方案或外周血自体造血干细胞移植(ASCT)是新确诊患者的标准/一线疗法。但当前疗法的缓解率不高,约30%,因此亟需更有效的治疗方案。

靶向CD38的达雷妥尤单抗

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达雷妥尤单抗是一种人源化、抗CD38的单克隆抗体,与肿瘤细胞表达的CD38结合,通过多种免疫相关机制抑制肿瘤细胞生长,诱导骨髓瘤细胞凋亡。CD38是一种表面蛋白,无论处于何种疾病阶段,都大量存在于多发性骨髓瘤细胞中。

达雷妥尤单抗(注射剂型)最早于2015年获FDA批准上市,治疗多发性骨髓瘤。这是全球首个上市的靶向CD38的单抗药物,为其他药物治疗后复发的多发性骨髓瘤患者提供了一种治疗新选择。

目前,达雷妥尤单抗已被全球多个国家批准用于一线、二线、多线治疗MM,已成为治疗MM的临床主流疗法。去年7月份,达雷妥尤单抗注射液(兆珂)在我国获批上市,用于单药治疗复发和难治性MM成年患者,这是中国首个上市的CD38单抗。

去年5月,达雷妥尤单抗皮下制剂(SC)获美国批准上市,皮下注射给药,仅需3~5分钟。相比于耗时较长的静脉给药剂型,大大方便了患者的治疗。

血液完全缓解率超3倍!临床试验数据惊艳

FDA的批准是基于3期ANDROMEDA试验的积极结果,该研究结果已在美国血液学会(ASH)2020年年会上发表。

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该研究纳入了388例新确诊的、有一个或多个器官受累的AL淀粉样变性患者,旨在研究与单独使用目前标准疗法VCd方案相比,达雷妥尤单抗皮下制剂联合VCd方案在患者中的血液完全缓解率。

结果显示:

与单独使用VCd方案相比,达雷妥尤单抗皮下制剂治疗组患者获得了更高的血液缓解率(42% VS 13%),且达到缓解的时间也大大提高。

此外,达雷妥尤单抗还能显著改善患者的器官受累。无论是心脏缓解率(42% VS 22%),还是肾脏缓解率(54% VS 27%)均增加了一倍。

目前,尚不推荐NYHA IIIB级或IV级心脏病、Mayo IIIB期的AL淀粉样变性的患者使用该药。

达雷妥尤单抗皮下制剂的获批,为这类多器官受累、进展快且预后较差的AL淀粉样变性病患者提供了新的治疗希望。

不过,湖北福彩快三精彩十分提醒,目前达雷妥尤单抗仅在中国获批注射剂型,国内的AL淀粉样变性患者切不可贸然尝试。如果想了解自己是否适用新疗法,不妨先通过湖北福彩快三精彩十分国际医疗中心预约国际远程会诊进行咨询,获取国际权威专家的诊疗意见。


2021-01-20 16:35

湖北福彩快三精彩十分小编